Udana próba na ludziach: Naukowcy programują samoreplikujące się limfocyty T zwalczające raka

W przełomowym badaniu klinicznym zespół naukowców z UCLA z powodzeniem wykorzystał przeprogramowane komórki macierzyste pacjenta do stworzenia trwałej, wewnętrznej fabryki komórek odpornościowych zabijających nowotwory. Badanie, opublikowane w Nature Communications, opisuje nowatorską terapię "tandemową", która może rozwiązać jedno z największych wyzwań w immunoterapii nowotworów - krótkotrwałą skuteczność leczenia komórkami T.

Obecne terapie komórkami T często zapewniają silną początkową odpowiedź, ale zmodyfikowane komórki mogą z czasem ulec wyczerpaniu i utracić swoją funkcję. Nowe podejście UCLA, testowane w badaniu klinicznym fazy I, zwalcza ten problem poprzez zastosowanie dwóch oddzielnych infuzji komórek. Pacjenci najpierw otrzymują standardową infuzję komórek T zaprojektowanych do atakowania guzów antygenem NY-ESO-1. Dzień później otrzymują drugą infuzję własnych genetycznie zmodyfikowanych komórek krwiotwórczych, formalnie nazywanych hematopoetycznymi komórkami macierzystymi (HSC).

Te HSC działają jako długoterminowe, samoodnawiające się źródło, generując nowe limfocyty T bezpośrednio w organizmie. Co najważniejsze, artykuł donosi, że te nowe "potomstwo" limfocytów T wykazało specyficzną dla guza funkcjonalność bez "żadnych dowodów na anergię lub wyczerpanie", bezpośrednio odnosząc się do podstawowej słabości istniejących terapii.

Wykazaliśmy, że możliwe jest przeprogramowanie własnych komórek macierzystych pacjenta w celu stworzenia odnawialnej obrony immunologicznej przed rakiem. Nie jest to jeszcze lekarstwo... ale wskazuje na przyszłość, w której nie tylko leczymy raka - zapobiegamy jego nawrotom. - Dr Theodore Scott Nowicki, główny autor badania.

Zaprojektowane komórki macierzyste zawierają również wbudowaną funkcję bezpieczeństwa: "gen samobójstwa" o nazwie sr39TK. Gen ten umożliwia lekarzom śledzenie komórek w organizmie za pomocą skanów PET i zapewnia sposób na ich zniszczenie w przypadku wystąpienia nieoczekiwanej toksyczności.