Nadzieja w walce z globalnym niedoborem narządów: Świńskie nerki dopuszczone do badań klinicznych

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwsze zakrojone na szeroką skalę badanie kliniczne genetycznie modyfikowanych przeszczepów świńskich nerek. Oznacza to przejście od pojedynczych przypadków do systematycznej oceny u wielu pacjentów. Decyzja ta może oznaczać przełom w ksenotransplantacji, dziedzinie powszechnie postrzeganej jako potencjalne rozwiązanie globalnego niedoboru narządów.

8 września firma biotechnologiczna z siedzibą w Cambridge eGenesis ogłosiła eGenesis ogłosiła, że FDA zatwierdziła nowy lek do badań (IND) dla świńskiej nerki EGEN-2784. Zatwierdzenie otwiera drogę do fazy 1/2/3 badań klinicznych mających na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności narządu w okresie 24 tygodni.

W przeciwieństwie do wcześniejszych jednorazowych przeszczepów, nowe badanie obejmie wielu pacjentów leczonych równolegle w ramach ustrukturyzowanego badania. Badaniami kieruje interdyscyplinarny zespół w Massachusetts General Hospital, w tym specjalista ds. transplantacji Leonardo V. Riella oraz chirurdzy Tatsuo Kawai i Nahel Elias, a projekt wspierają również partnerzy branżowi, tacy jak Eledon, Apellis i Karius.

Wczesne sukcesy przeszczepów świńskich nerek

Lekarze z Massachusetts General Hospital odnotowali już pierwsze sukcesy. Sześćdziesięciosiedmioletni Tim Andrews żyje bez dializ od ponad siedmiu miesięcy od stycznia 2025 roku - dłużej niż jakikolwiek wcześniejszy pacjent ze świńskim narządem. Tymczasem pięćdziesięcioczteroletni Bill Stewart, który otrzymał nerkę EGEN-2784 w czerwcu 2025 roku, został wypisany zaledwie tydzień po operacji.

Narządy eGenesis są opracowywane przy użyciu specjalistycznej platformy do edycji genomu, która integruje trzy rodzaje modyfikacji: usuwanie antygenów powodujących odrzucenie, dodawanie ludzkich genów w celu poprawy kompatybilności i inaktywację endogennych retrowirusów. Według eGenesis, jest to obecnie jedyna firma stosująca wszystkie trzy strategie jednocześnie.

Nadzieja w walce z niedoborem narządów

Według eGenesis w 2024 r. przeprowadzono tylko 28 000 przeszczepów nerek, mimo że ponad 800 000 Amerykanów cierpiało na ciężką chorobę nerek. Pięcioletni wskaźnik śmiertelności pacjentów dializowanych przekracza 50% - jest wyższy niż w przypadku wielu nowotworów. Problem ten wykracza daleko poza Stany Zjednoczone, stanowiąc globalne wyzwanie.

Wczesne próby ksenotransplantacji z wykorzystaniem narządów małp w latach 60. nie powiodły się, ale dzisiejsze połączenie edycji genomu i rygorystycznych testów klinicznych stanowi kamień milowy. Mike Curtis, CEO eGenesis, opisał to jako "decydujący krok w kierunku przezwyciężenia globalnego niedoboru narządów" Jeśli bezpieczeństwo i skuteczność EGEN-2784 zostaną potwierdzone, wieloletni cel w postaci niezawodnych, łatwo dostępnych narządów od dawców może wreszcie stać się rzeczywistością.