Edycja genów pomaga mężczyźnie z cukrzycą typu 1 produkować własną insulinę

W przełomowym dla medycyny momencie, 42-letni mężczyzna z 37-letnią historią cukrzycy typu 1 otrzymał przeszczep genetycznie zmodyfikowanych komórek wysp trzustkowych od 60-letniego dawcy, bez konieczności stosowania leków immunosupresyjnych. Wynik - który został opublikowany w artykule w New England Journal of Medicine - szczegółowo opisuje nową procedurę, która pewnego dnia może zaoferować lekarstwo na tę chorobę.

Przed badaniem pacjent miał "niewykrywalny" poziom produkcji insuliny. Na potrzeby badania naukowcy wykorzystali edycję genów CRISPR-Cas12b, aby uodpornić je na układ odpornościowy pacjenta. W tym celu usunęli białka HLA, które działają jak obce identyfikatory, a następnie dodali CD47, białko, które działa jak sygnał "nie jedz mnie". Poprzez 17 oddzielnych zastrzyków lekarze dostarczyli do organizmu pacjenta około 80 milionów zmodyfikowanych komórek.

Ze względu na obserwację, zespół badawczy powiedział, że uwzględnił niektóre edytowane i częściowo edytowane komórki. Układ odpornościowy pacjenta natychmiast zaatakował i unicestwił te komórki. Z drugiej strony, jego układ odpornościowy całkowicie zignorował komórki hipoimmunologiczne, które przetrwały i produkowały insulinę przez 12-tygodniowy okres badania.

Pomiary peptydu C wykonane podczas badania potwierdziły, że komórki wysepek zostały pomyślnie zintegrowane i produkują insulinę. Chociaż jest to nadal badanie typu proof-of-concept, daje ono nadzieję na alternatywną ścieżkę leczenia cukrzycy typu 1, która oszczędza pacjentom kłopotów związanych z częstymi zastrzykami insuliny i lekami immunosupresyjnymi, które mają szkodliwe skutki uboczne.