Badanie kliniczne: Terapia genowa może uchronić niektórych pacjentów z cukrzycą przed częstymi zastrzykami DME

firma 4D Molecular Therapeutics (4DMT) opublikowała niedawno 60-tygodniowe dane z badania klinicznego obejmującego jej terapię genową - 4D-150. Terapia ta koduje aflibercept i sekwencję hamującą czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego C (VEGF-C). Aflibercept jest lekiem anty-VEGF stosowanym jako aktywna kontrola w tym badaniu.

Wyniki dostarczyły dowodów na skuteczność 4D-150 w leczeniu DME. Pacjenci, którzy otrzymali dawkę 4D-150 w fazie 3, wykazali poprawę najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) o 9,7 litery i zmniejszenie grubości centralnego podpola (CST) o 174 mikrometry. Wyniki te wskazują zarówno na poprawę wizualną, jak i anatomiczną.

Pacjenci leczeni dawką 4D-150 w Fazie 3 po trzech dawkach nasycających afliberceptu wymagali o 78% mniej wstrzyknięć uzupełniających niż pacjenci otrzymujący aflibercept w dawce 2 miligramów co 8 tygodni. W porównaniu z osobami otrzymującymi niższe dawki 4D-150, pacjenci otrzymujący dawkę fazy 3 również radzili sobie lepiej, wykazując 58% zmniejszenie liczby dodatkowych zastrzyków. Czterech z dziewięciu pacjentów otrzymujących dawkę fazy 3 było wolnych od iniekcji, podczas gdy tylko 1 z 11 pacjentów otrzymujących niższe dawki mógł osiągnąć takie same wyniki.

Wyniki zostały niedawno zaprezentowane przez Davida Almeidę na 43. dorocznym spotkaniu naukowym Amerykańskiego Stowarzyszenia Specjalistów Siatkówki (ASRS).

4D-150 ma potencjał, aby zasadniczo zmienić leczenie DME poprzez zmniejszenie obciążenia związanego z leczeniem za pomocą produktu, który jest zgodny z projektem, zapewniając jednocześnie znaczącą, trwałą poprawę widzenia. - David Almeida.

Terapia 4D-150 była dobrze tolerowana przez uczestników tego badania. W żadnym punkcie czasowym nie zaobserwowano zapalenia wewnątrzgałkowego, a żaden z uczestników nie wymagał modyfikacji schematu miejscowego stosowania kortykosteroidów. W trakcie badania nie wystąpiły przypadki hipotonii, zapalenia wnętrza gałki ocznej, zapalenia naczyń, wysięków naczyniówkowych ani zamknięcia tętnicy siatkówki. Średnie ciśnienie wewnątrzgałkowe również pozostawało w granicach normy.

Czy wiedzą Państwo, że? Około 5,3% pacjentów z cukrzycą ma DME (badanie z 2014 r.).